يعتبر العلاج الوراثي (Gene Therapy) واحد من أكثر التطورات المثيرة في مجال الطب الحديث، إذ يوفر أفقًا لعلاج، أو حتى القضاء على العديد من الأمراض الوراثية (Genetic Diseases) والأمراض المكتسبة (Acquired Diseases). من خلال استهداف الجينات مباشرة، يغير هذا النهج مستقبل الرعاية الصحية ويمنح الأمل لملايين البشر حول العالم.<br />يتضمن العلاج الوراثي تعديل المادة الوراثية (Genetic Material) داخل خلايا الإنسان بهدف تصحيح أو تعويض الجينات المعطوبة (Faulty Genes). يمكن تحقيق ذلك عن طريق استبدال الجين المعيب، أو تعطيله، أو إضافة جين جديد لمساعدة الجسم على مقاومة المرض.<br />بدأ مفهوم العلاج الوراثي يتبلور في الستينيات والسبعينيات من القرن الماضي، وكانت التجارب الأولى على التعديل الوراثي. أول تجربة ناجحة على الإنسان كانت في 1990 لعلاج مرض نقص المناعة الشديد (SCID). من ذاك الوقت، التطورات في علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology) وتقنيات الناقلات (Vectors) زادت من قدرات هذا المجال وفرصه.<br />يعتمد العلاج الوراثي على عدة مبادئ رئيسية:<br />• ناقلات (Vectors): غالبًا فيروسات معدلة تحوي الجين العلاجي، أو طرق غير فيروسية مثل الليبوسومات (Liposomes) أو الجزيئات النانوية(Nanoparticles).<br />• الخلايا المستهدفة (Target Cells): تحديد وتوصيل الجين للأنسجة أو الخلايا المحددة.<br />• التعديل الوراثي (Genetic Modification): إما إدخال الجين إلى جينوم المضيف أو التعبير عنه بشكل فعال.<br /><br />هنالك نوعان رئيسيان للعلاج الجيني وهما:<br />1. العلاج الوراثي بالجنيات الجسمية (Somatic Gene Therapy): يستهدف خلايا غير تناسلية، والتعديلات لا تنتقل للأجيال القادمة.<br />2. العلاج الوراثي بالجينات الجنسية(Germline Gene Therapy): يستهدف الخلايا التناسلية، والتعديلات قد تنتقل للأجيال القادمة (وهذا موضوع أخلاقي وتقني حساس).<br />رحلة العلاج الوراثي من النظرية إلى المستخدم العملي تمر بعدة مراحل مهمة:<br />١. البحث والتطوير<br />فهم جينات الأمراض أمر أساسي. الباحثين يحددون الجينات المرتبطة بالأمراض ويطورون ناقلات آمنة وفعالة لتوصيل الجينات.<br />٢. الدراسات قبل السريرية<br />تجارب على الخلايا والحيوانات تقيّم السلامة، والجرعة، والفعالية، قبل تجارب الإنسان.<br />٣. التجارب السريرية<br />تنقسم إلى مراحل:<br />• المرحلة الأولى: السلامة والجرعة<br />• المرحلة الثانية: الفعالية والآثار الجانبية<br />• المرحلة الثالثة: تجارب كبيرة ومقارنة مع العلاجات الحالية<br />نجاح هذه المراحل يؤدي إلى الترخيص الرسمي.<br />٤. الترخيص والتسويق<br />السلطات المختصة مثل الـ FDA تراجع البيانات قبل الموافقة على التداوي. بعد الموافقة، يتم تصنيع وتوزيع العلاج، مع متابعة طويلة الأمد للسلامة.<br />التطبيقات الحالية<br />العلاج الوراثي اليوم يُستخدم لعلاج أمراض كثيرة، منها:<br />• الأمراض الوراثية (Inherited Disorders): مثل الهيموفيليا (Hemophilia)، وضمور العضلات الدوشيني (Duchenne Muscular Dystrophy)، والعمى الوراثي (Hereditary Blindness).<br />• السرطان (Cancer): مثل علاجات CAR-T حيث يتحول الـ immune cells لمهاجمة الأورام.<br />• الأمراض الفيروسية (Viral Infections): التجارب مع HIV وأمراض أخرى.<br />وأخيرا وليس اخرا يعبر العلاج الوراثي عن روح الابتكار في مجال الطب والصيدلة. كمختصين في الصيدلة، فهم هذا المجال مهم جدًا، لأنه يمتلك إمكانيات هائلة لتغيير مستقبل العلاج.<br /><br /><br />جامعة المستقبل الجامعة الأولى في العراق<br />كلية الصيدلة الأولى على الكليات الأهلية<br />